Medicament Nou Promițător pentru Colangită Sclerozantă Primară
Un medicament recent aprobat de autoritățile de reglementare în domeniul sănătății ar putea deveni prima alternativă farmaceutică la transplantul hepatic pentru pacienții care suferă de colangită sclerozantă primară (PSC), o afecțiune autoimună severă ce afectează canalele biliare intra- și extrahepatice.
Acest medicament a obținut autorizația de utilizare în septembrie 2024, inclusiv în Uniunea Europeană, pentru tratarea unei afecțiuni asemănătoare, cunoscută sub numele de colangită biliară primară (CBP), o boală cronică a ficatului care poate progresa spre stadii avansate și complicații severe.
Mecanismul de Acțiune
Tratamentul funcționează prin stimularea unor molecule din organism care reglează metabolizarea acizilor grași și prin inhibarea sintezei acizilor biliari. În cadrul unui studiu clinic de fază intermediară, realizat pe o durată de 12 săptămâni, 68 de pacienți cu PSC au fost tratați cu elafibranor, substanța activă a medicamentului, în doze zilnice de 80 mg, 120 mg sau placebo.
Rezultatele au arătat îmbunătățiri semnificative ale nivelurilor enzimelor hepatice în rândul pacienților care au primit noul medicament, efectele fiind observate chiar după patru săptămâni de tratament și fiind mai pronunțate la doze mai mari. De asemenea, analizele de sânge au indicat o stabilizare mai bună a fibrozei hepatice în grupul tratat cu medicamentul, iar pacienții care au primit doze mai mari au experimentat o ameliorare semnificativă a pruritului colestatic, un simptom caracteristic al acestei boli.
Profilul Bolii și Necesitatea Tratamentului
Colangita sclerozantă primară este o boală hepatică cronică caracterizată prin inflamația, cicatrizarea și blocarea canalelor biliare din interiorul și exteriorul ficatului. Cauza exactă a acestei afecțiuni nu este pe deplin cunoscută, dar se consideră că are o componentă autoimună, în care sistemul imunitar atacă canalele biliare ale ficatului. Se estimează că PSC afectează între 5 și 16 persoane din 100.000, putând apărea la orice vârstă. Deși nu există un tratament curativ, medicii pot ajuta la ameliorarea simptomelor pacienților.
„PSC este o boală hepatică severă și, în prezent, transplantul hepatic este singurul tratament care poate îmbunătăți semnificativ prognosticul pacienților”, a declarat un specialist în domeniu. Cercetătorii subliniază că sunt necesare studii suplimentare pentru a evalua eficiența și siguranța medicamentului în rândul pacienților cu PSC.
